La patología afecta a la capa interna del ojo —la retina— y provoca una
grave deficiencia visual que comienza en los primeros años de vida. La
forma más habitual está causada por una mutación en uno solo de los
22.000 genes que hay en cada célula humana, el CEP290. La compañía
Editas Medicine, con sede en Cambridge (Massachusetts), pretende
inyectar en un ojo de cada paciente las herramientas CRISPR, una especie
de tijeras microscópicas teledirigidas que, teóricamente, son capaces
de dirigirse a la mutación y arreglarla en las células de la retina. El
ensayo clínico servirá para evaluar de manera muy preliminar la
seguridad y la eficacia de la terapia, denominada EDIT-101.
La
empresa comunicó la autorización del Gobierno de EE UU el 30 de
noviembre, días después de que el científico chino He Jiankui anunciara
el nacimiento de dos niñas gemelas modificadas genéticamente con CRISPR
para, supuestamente, ser inmunes al virus del sida. Al margen de ese
presunto y polémico caso de edición del ADN en embriones humanos, la
técnica CRISPR solo se había empleado hasta la fecha fuera del paciente.
El 28 de octubre de 2016, un equipo dirigido por el oncólogo chino Lu
You inyectó por primera vez células modificadas con CRISPR a un paciente
desahuciado con un cáncer de pulmón muy agresivo. El grupo de Lu
extrajo glóbulos blancos de la sangre del enfermo, los modificó en el
laboratorio para intentar aumentar su actividad contra el tumor y los
volvió a introducir en el organismo.
La terapia experimental de
Editas Medicine “se convertirá en el primer medicamento CRISPR
administrado in vivo a personas en cualquier parte del mundo”, según la
propia compañía, que en 2015 recaudó 120 millones de dólares de
inversores como Bill Gates y Google. Entre los asesores científicos de
la empresa se encuentran Feng Zhang y George Church, genetistas de la
Universidad de Harvard y pioneros de la técnica CRISPR. Una portavoz de
la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE UU aseguró ayer a EL
PAÍS que su organización no puede confirmar ni desmentir la información
publicada por Editas Medicine...
Autorizada la edición genética con CRISPR dentro de personas enfermas
Una empresa de EE UU anuncia que inyectará la herramienta para modificar el ADN en el ojo de pacientes con ceguera
Solo cinco años después de su descubrimiento, la revolucionaria
técnica de edición genética CRISPR se probará por primera vez dentro de
pacientes enfermos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE
UU ha aprobado un ensayo clínico para tantear una terapia experimental
en unos 15 niños y adultos afectados por la principal causa de ceguera
hereditaria, según ha anunciado la empresa estadounidense Editas
Medicine. La enfermedad, denominada amaurosis congénita de Leber, golpea a dos o tres de cada 100.000 nacidos.
La
patología afecta a la capa interna del ojo —la retina— y provoca una
grave deficiencia visual que comienza en los primeros años de vida. La
forma más habitual está causada por una mutación en uno solo de los
22.000 genes que hay en cada célula humana, el CEP290. La compañía Editas Medicine, con sede en Cambridge (Massachusetts), pretende inyectar en un ojo de cada paciente las herramientas CRISPR,
una especie de tijeras microscópicas teledirigidas que, teóricamente,
son capaces de dirigirse a la mutación y arreglarla en las células de la
retina. El ensayo clínico servirá para evaluar de manera muy preliminar
la seguridad y la eficacia de la terapia, denominada EDIT-101.
La compañía Editas Medicine recaudó hace tres años 120 millones de dólares de inversores como Bill Gates y Google
La empresa comunicó la autorización del Gobierno de EE UU el 30 de noviembre, días después de que el científico chino He Jiankui anunciara el nacimiento de dos niñas gemelas
modificadas genéticamente con CRISPR para, supuestamente, ser inmunes
al virus del sida. Al margen de ese presunto y polémico caso de edición
del ADN en embriones humanos, la técnica CRISPR solo se había empleado
hasta la fecha fuera del paciente. El 28 de octubre de 2016, un equipo
dirigido por el oncólogo chino Lu You inyectó por primera vez
células modificadas con CRISPR a un paciente desahuciado con un cáncer
de pulmón muy agresivo. El grupo de Lu extrajo glóbulos blancos de la
sangre del enfermo, los modificó en el laboratorio para intentar
aumentar su actividad contra el tumor y los volvió a introducir en el
organismo.
La terapia experimental de Editas Medicine “se convertirá en el primer medicamento CRISPR administrado in vivo a personas en cualquier parte del mundo”, según la propia compañía, que en 2015 recaudó 120 millones de dólares de inversores como Bill Gates y Google. Entre los asesores científicos de la empresa se encuentran Feng Zhang y George Church,
genetistas de la Universidad de Harvard y pioneros de la técnica
CRISPR. Una portavoz de la Administración de Alimentos y Medicamentos de
EE UU aseguró ayer a EL PAÍS que su organización no puede confirmar ni
desmentir la información publicada por Editas Medicine.
“El ojo es un órgano privilegiado, es una evaginación del cerebro que
está protegida, aislada por la barrera hematoencefálica del resto del
cuerpo. Por eso es más seguro, entre comillas, inyectar in vivo en ojo que hacerlo en sangre, que llegaría a todo el cuerpo”, opina el genetista Lluís Montoliu.
Su grupo en el Centro Nacional de Biotecnología, en Madrid, emplea la
técnica CRISPR para crear ratones con enfermedades raras similares a las
humanas.
El genetista Lluís Montoliu advierte de los riesgos de una técnica que todavía no está suficientemente madura
A juicio de Montoliu, la herramienta no está lo suficientemente madura
y existe el riesgo de que surja el llamado mosaicismo o ruido genético.
“Algunas células de la retina corregirán la mutación, otras se quedarán
igual y otras generarán mutaciones adicionales en el mismo gen”,
advierte el genetista, uno de los impulsores de la Asociación para la
Investigación Responsable e Innovación en Edición Genética (ARRIGE, por sus siglas en inglés), con sede en París.
“Este momento es realmente emocionante para nosotros y esperamos
embarcarnos en nuestra próxima fase como compañía en etapa clínica,
aprovechando el poder de la tecnología CRISPR para transformar las vidas
de personas con enfermedades graves en todo el mundo”, ha asegurado en
un comunicado Katrine Bosley, la directora ejecutiva de Editas Medicine.
La empresa, que cotiza en la bolsa estadounidense, calcula que
“cientos de miles de pacientes podrían beneficiarse de las medicinas
CRISPR dirigidas a enfermedades oculares”. La multinacional Allergan,
con sede en Dublín (Irlanda), colaborará en el ensayo clínico y ha
puesto 25 millones de dólares sobre la mesa para esta nueva fase, según
el comunicado de Editas Medicine.
“El mayor problema es que la UE se va a quedar muy atrás”, alerta Íñigo de Miguel,
experto en bioética de la Universidad del País Vasco. “Es casi seguro
que el próximo Programa Marco para la Investigación y la Innovación en
la UE no va a dar dinero para financiar la investigación con CRISPR en
embriones humanos sobrantes de la fecundación in vitro”, explica. A su
juicio, esto puede dejar a la UE en un segundo plano en la actual
revolución de la ingeniería genética.
En julio, el Tribunal Europeo de Justicia ya decidió que las plantas modificadas con CRISPR deben someterse a las estrictas normativas
que limitan el cultivo de alimentos transgénicos en la UE, pese a que
las editadas con CRISPR pueden ser indistinguibles de otras obtenidas
con métodos autorizados, como la radiación para provocar mutaciones artificiales. “Los chinos y los estadounidenses tienen que estar brindando”, lamenta De Miguel.
- https://elpais.com/elpais/2018/12/19/ciencia/1545243580_218250.html?fbclid=IwAR0evaJiLfUrvmpPpl-ZAuW4_peREKJP4kUN4Fysr8c36hsH6PF90vxd6QU
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